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【新聞稿】首種脊髓肌肉萎縮症藥物 SPINRAZA(nusinersen)獲香港衞生署核准在本港發售

October 5, 2018

新聞稿

首種脊髓肌肉萎縮症藥物 SPINRAZA(nusinersen)

獲香港衞生署核准在本港發售

渤健公司(Biogen)上市前特別用藥計劃

為9 名香港脊髓肌肉萎縮症患者免費提供治療

 

香港,2018 年10 月2 日——香港衞生署正式批准脊髓肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,簡稱SMA)治療藥物SPINRAZA(nusinersen)在本港發售。脊髓肌肉萎縮症是嬰幼兒夭折率最高的遺傳性疾病,患者會漸進性地肌肉耗弱無力。

 

渤健公司(Biogen)為回應SMA 患者對治療的需求,在2018 年5 月開始在香港推出SPINRAZA 上市前免費特別用藥計劃 (Expanded Access Program),至今在香港有9 名合適的嬰幼兒期發病(第1 型)的SMA 患者能開始及持續接受PINRAZA 治療。與世界各地的同類型計劃一樣,香港的特別用藥計劃在衞生署正式批准SPINRAZA 在港發售後會停止。這表示計劃會停止招納新個案,而在計劃內的SMA 患者會持續接受免費治療,直至香港政府開設的SPINRAZA 用藥計劃於2018 年12 月推出為止。

 

渤健公司(Biogen)亞太區(日本除外)總裁溫浩基先生表示:「衞生署的批核代表著SPINRAZA可在香港處方。廣泛類型的SMA 患者在多項臨床研究中顯示,SPINRAZA 有穩健的藥效及安全性,我們相信SPINRAZA 會對香港患有SMA 這種極嚴重疾病的嬰兒、兒童及成人患者帶來極具意義的影響。渤健公司 (Biogen)的其中一項使命是改善SMA 患者的生活,我們會繼續與香港政府及醫院管理局合作,確保能受惠於SPINRAZA 的人,都能儘早獲得治療。」

 

SMA 是一種罕見的遺傳病,會對患者造成嚴重及改變人生的影響。i最嚴重的SMA 類型大多影響嬰兒及幼童,導致其癱瘓且難以維持基本生活所需功能,如呼吸及吞嚥。患有SMA 的兒童可能無法如其他沒有罹患此病的兒童般達到主要的動作發展里程碑,包括翻身、坐、爬行、站立或行走。ii

 

按發病年齡(由6 個月大前確診至成年後確診)及可達成的動作發展里程碑,SMA 分為4 型 —— 第1、2、3 及4 型。i

 

研究結果顯示SPINRAZA 對不同類型的SMA 均有好處,並支持在確診後儘早開始治療。i

 

臨床研究結果一覽:

 

嬰幼兒期發病SMA (患者最有可能發展為第1 型SMA) —— SPINRAZA 有助於提高存活率:降低死亡風險63% (p=0.0041)和降低死亡或永久依賴輔助性呼吸器的風險47%。iii 研究亦證明使用SPINRAZA 治療,在13 個月或以上的時間內,能持續改善患者的動作發展里程碑:51%患者達到預設的動作發展里程碑改善目標(p<0.0001;HINE section 2(Hammersmith 嬰兒神經檢查 第二部分)),包括頭部控制、翻身及坐。ii,iii

遲發性SMA(患者最有可能發展為第2 型或第3 型SMA) —— SPINRAZA 在15 個月或以上的時間內,能持續改善患者的運動功能:57% 患者在治療第15 個月後的Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE, Hammersmith 運動功能評分量表-增訂版)評分達具臨床意義的改善(評估的動作指標包括提起手臂、坐、站立及行走;p<0.001)。ii,x

 

2018 年美國神經學學會週年會議上發表的CS2/12 研究的額外次群組分析顯示,接受SPINRAZA 治療的遲發性SMA 患者與自然病史比較,能步行較長距離同時感覺穩定或較少感覺疲勞。在參與此研究時還保留行走能力的研究對象(N=14),且年齡介於2至15 歲的第2 型SMA 患者(n=1)或第3 型SMA 患者(n=13),在3 年間步行距離增加(增加中位數為98 米)的同時,其疲勞程度亦維持穩定或減少(減少中位數為3.8%)。xi

 

症狀未發作前的SMA —— SPINRAZA 有助達成第1 型或第2 型SMA 預期外的動作發展里程碑,且更吻合正常發展:16 名患者(89%)達到HINE 動作發展里程碑的改善目標。18 名在症狀出現前接受SPINRAZA 治療的患者中,12 名患者能自行坐著,9 名患者能自行或在協助下站立,6 名患者能自行或在協助下行走。ii

 

SPINRAZA 是首種核准治療SMA 的藥物,目前在美國、歐盟、加拿大、澳洲、日本、瑞士、巴 西、南韓、智利、烏拉圭及紐西蘭獲准使用。渤健公司(Biogen)已向其他國家遞交申請,並 計劃向更多國家提出申請。

 

有關脊髓肌肉萎縮症(SMA)iv,v,vi,vii,viii

SMA 的特徵是脊髓及下腦幹的運動神經元喪失,導致嚴重及漸進性的肌肉萎縮及無力。最嚴 重類型的患者最終會癱瘓及無法維持基本生活所需功能,如呼吸及吞嚥。

 

由於運動神經元存活基因1(SMN1)喪失或有缺陷,SMA 患者無法產生足夠的運動神經元存 活蛋白(SMN protein)。運動神經元存活蛋白是維持運動神經元的重要一環。SMA 的嚴重程 度與運動神經元存活蛋白的數量有關。最需要密切照顧及支持的第1 型SMA 患者,體內只能 產生非常少的運動神經元存活蛋白,無法在沒有支持下坐著或在沒有呼吸輔助下存活多於兩年。 第2 型及第3 型的SMA 患者體內能生產相對較多的運動神經元存活蛋白,病情相對較輕,但 此病仍會改變患者一生。

 

有關 SPINRAZA(nusinersen)

SPINRAZA 已在全球發展作為治療SMA 的藥物。

 

SPINRAZA 是採用Ionis Pharmaceuticals 的專利反義科技所研發出的反義寡核苷酸(antisense oligonucleotide ,簡介ASO),作為治療由5 號染色體長臂(chromosome 5q)上的SMN1 基 因變異或缺失,導致運動神經元存活蛋白不足所引起的SMA。SPINRAZA 改變SMN2 pre-mRNA 的拼接,從而增加完整運動神經元存活蛋白的生產。ix ASOs 是核苷酸的短合成鏈,用作選擇 性地接合目標RNA 並調節基因表現。透過此科技,SPINRAZA 有可能增加SMA 患者的完整運 動神經元存活蛋白量。

 

有關渤健公司(Biogen)

渤健公司 (Biogen)有著清晰的使命:我們是神經科學的先驅。渤健公司(Biogen)為患有嚴重腦神經性及神經性退化疾病患者開發、發展及實現全球性的創新治療。渤健公司(Biogen)在1978 年由Charles Weissman 和諾貝爾獎得主Walter Gilbert 及Phillip Sharp 創立,是全世界首家全球性生物科技公司之一。時至今日,渤健公司(Biogen)有市場領先的多發性硬化症治療組合,更推出第一且唯一核准的脊髓肌肉萎縮症治療。渤健公司(Biogen)亦專注於提升阿茲海默症Alzhemer’s disease)及認知障礙、神經免疫學、運動障礙、神經肌肉疾病、疼痛、 眼科、神經精神病及急性腦神經科的腦神經科學研究項目。

如欲了解更多,請瀏覽:www.biogen.com

 

此新聞稿由Ernest & Donald Marketing Communications Limited 代渤健公司 (Biogen)發放。

 

傳媒查詢:

Ernest & Donald Marketing Communications Limited

饒頌靈(Dorothy Yiu)  電話:9302 9059  電郵: dorothy.yiu@ernestdonald.com

許穎怡(Winnie Hui)   電話:9345 3657  電郵:winnie.hui@ernestdonald.com

 

參考資料:

i Lin C-W et al. Delay in Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy: A Systematic Literature Review. Pediatric

Neurology 53 (2015) 293e300.

ii Biogen. SPINRAZA (nusinersen) Product Information.

iii R.S. Finkel et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. NEJM:

2017: 377(18): 1723-1732.

iv Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed.

Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic

Press; 2015:117-145.

v Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S, et al. Identification and characterization of a spinal muscular

atrophy-determining gene. Cell.1995;80(1):155-165.

vi Mailman MD, Heinz JW, Papp AC, et al. Molecular analysis of spinal muscular atrophy and modification of

the phenotype by SMN2. Genet Med. 2002;4(1):20-26.

vii Monani UR, Lorson CL, Parsons DW, et al. A single nucleotide difference that alters splicing patterns

distinguishes the SMA gene SMN1 from the copy gene SMN2. Hum Mol Genet. 1999;8(7):1177-1183.

viii Peeters K, Chamova T, Jordanova A. Clinical and genetic diversity of SMN1-negative proximal spinal

muscular atrophies. Brain.2014;137(Pt 11):2879-2896.

ix Hua Y, Sahashi K, Hung G, Rigo F, Passini MA, Bennett CF, Krainer AR. Antisense correction of SMN2

splicing in the CNS rescues necrosis in a type III SMA mouse model. Genes Dev. 2010 Aug 1;

24(15):16344-44.

x E. Mercuri et al, Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy. NEJM: 2018;

378: 625-35.

xi Biogen press release: “New Nusinersen Data Unveiled at AAN Annual Meeting Show Continued

Improvement in Motor Function for Broad Age Range and Survival Benefit for Infants”

http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-spinrazar-nusinersen-data-unveiledaan-

annual-meeting-show

 

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